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基石藥業(yè)泰吉華治療ISM的PIONEER研究數(shù)據(jù)在2023AAAAI年會(huì)公布

時(shí)間：2023-03-13 來(lái)源：作者：我要糾錯(cuò)

基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616）今日宣布，其合作伙伴Blueprint Medicines公司近日在2023年美國(guó)過(guò)敏、哮喘和免疫學(xué)會(huì)（AAAAI）年會(huì)上公布了泰吉華®（阿伐替尼片）用于治療惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（ISM）患者中的PIONEER研究的詳細(xì)數(shù)據(jù)。與此前報(bào)道的一致，泰吉華®在主要和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)均具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性與臨床意義的重大改善。更新的結(jié)果進(jìn)一步證實(shí)了泰吉華®在病理性肥大細(xì)胞負(fù)荷、疾病癥狀——包括總癥狀評(píng)分（TSS）、最嚴(yán)重的癥狀和所有類型癥狀，以及生活質(zhì)量方面均具有獲益。泰吉華®治療的患者在各個(gè)臨床指標(biāo)上均可見(jiàn)48周內(nèi)的改善持續(xù)加深。泰吉華®耐受性良好，安全性優(yōu)于安慰劑組，泰吉華®治療的患者中96%選擇在開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究中繼續(xù)接受該治療。

基于該研究數(shù)據(jù)，Blueprint Medicines已經(jīng)向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）提交了泰吉華®的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA），并向歐洲藥品管理局（EMA）提交了泰吉華®的二類變更營(yíng)銷授權(quán)申請(qǐng)（MAA），用于治療ISM患者。FDA已經(jīng)授予泰吉華®該項(xiàng)申請(qǐng)的優(yōu)先審查資格，處方藥使用者付費(fèi)法案（PDUFA）規(guī)定的行動(dòng)日期為2023年5月22日，同時(shí)，EMA已經(jīng)確認(rèn)了泰吉華®的MAA。

PIONEER研究數(shù)據(jù)亮點(diǎn)

在PIONEER研究的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照部分中，共有141名患者在13個(gè)國(guó)家的49個(gè)研究中心接受泰吉華®每日25毫克加最佳支持治療，71名患者接受安慰劑加最佳支持治療（安慰劑組）。該研究包括經(jīng)中心病理學(xué)審核確診為ISM的成人患者，同時(shí)患者需滿足接受優(yōu)化的最佳支持治療的情況下，仍然有中度至重度疾病負(fù)擔(dān)。所有患者在試驗(yàn)期間能夠繼續(xù)進(jìn)行針對(duì)癥狀的對(duì)癥治療，并在24周的治療期結(jié)束后有選擇地參加泰吉華®的開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究。治療組和對(duì)照組的患者基線人口統(tǒng)計(jì)學(xué)特征平衡，并反映了顯著的疾病負(fù)擔(dān)。使用ISM癥狀評(píng)估表（ISM-SAF）評(píng)估疾病癥狀。

在24周時(shí)，與安慰劑相比，泰吉華®在所有病理性肥大細(xì)胞負(fù)荷指標(biāo)上均實(shí)現(xiàn)了快速、持久和統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著的降低。

結(jié)果測(cè)量指標(biāo)	泰吉華®	安慰劑	P值
血清類胰蛋白酶下降≥50%的患者比例	53.9 %	0 %	p<0.0001
KIT D816V變異等位基因分?jǐn)?shù)減少≥50%的患者比例	67.8 %	6.3 %	p<0.0001
骨髓肥大細(xì)胞聚集灶減少≥50%的患者比例	52.8 %	22.8 %	p<0.0001

在24周時(shí)，與安慰劑相比，泰吉華®在TSS方面取得了統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著且臨床上有意義的改善，在ISM-SAF所測(cè)量的所有類型的癥狀中都有改善，且隨著時(shí)間的推移而加深。

結(jié)果測(cè)量指標(biāo)	泰吉華®	安慰劑	P值
	24 周	48 周	24 周	24 周
TSS平均值變化	-15.6 分	-20.2 分	-9.2 分	p=0.003
TSS減少≥30%的患者比例	45.4 %	60.7 %	29.6 %	p=0.009
TSS減少≥50%的患者比例	24.8 %	39.3 %	9.9 %	p=0.005

在24周時(shí)，與安慰劑相比，泰吉華®在最嚴(yán)重癥狀評(píng)分的平均變化方面取得了統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著改善（p=0.015）。

在24周時(shí)，與安慰劑相比，泰吉華®在肥大細(xì)胞增多癥生活質(zhì)量問(wèn)卷（MC QoL）總分的平均百分比變化方面具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性與臨床意義的改善。

結(jié)果測(cè)量指標(biāo)	泰吉華®	安慰劑	P值
MC-QoL總分平均百分比變化	-34.3 %	-17.9 %	p=0.001

與安慰劑相比，泰吉華®具有良好的耐受性和安全性，支持ISM長(zhǎng)期治療的臨床需求。

在所有治療組中，大多數(shù)不良事件（AEs）均為輕度至中度，導(dǎo)致停藥的治療相關(guān)AEs在兩組中均較低（分別為1.4％）。

與泰吉華®組（5.0％）相比，安慰劑組報(bào)告的嚴(yán)重不良事件更高（11.3％）。

最常見(jiàn)的治療相關(guān)不良事件（≥5％）是頭痛（泰吉華®7.8％ vs. 安慰劑 9.9％）、惡心（泰吉華® 6.4％ vs. 安慰劑 8.5％）、外周水腫（泰吉華®6.4％ vs. 安慰劑 1.4％）、眶周水腫（泰吉華® 6.4％ vs. 安慰劑 2.8％）和頭暈（泰吉華® 2.8％ vs. 安慰劑 7.0％）。大多數(shù)水腫AEs為1級(jí)，沒(méi)有導(dǎo)致治療中止的情況。

研究數(shù)據(jù)已在2月24日至27日舉行的2023年美國(guó)過(guò)敏、哮喘和免疫學(xué)學(xué)會(huì)（AAAAI）年會(huì)上進(jìn)行了發(fā)表。

泰吉華®️是一款強(qiáng)效、高選擇性、口服針對(duì)KIT和PDGFRA突變的激酶抑制劑，基石藥業(yè)與Blueprint Medicines公司達(dá)成獨(dú)家合作和授權(quán)協(xié)議，獲得了泰吉華®️在大中華地區(qū)（包括中國(guó)大陸、中國(guó)香港、中國(guó)澳門和中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)）的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。