中國(guó)北京，美國(guó)馬薩諸塞州劍橋，2023年10月25日 — 北�？党芍扑幱邢薰�（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“北�？党�”，股票代碼“1228.HK”）， 是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專(zhuān)注罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布，針對(duì)法布雷病潛在基因療法 CAN201 的臨床前評(píng)估數(shù)據(jù)將在 10 月 24 日至 27 日于比利時(shí)布魯塞爾舉辦的第 30 屆歐洲基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)（ESGCT）年會(huì)發(fā)表。
該研究旨在通過(guò)腺相關(guān)病毒（AAV）載體傳遞人類(lèi) GLA 基因，利用肝臟作為α-半乳糖苷酶 A（α-GAL）酶的制造場(chǎng)所。在法布雷小鼠模型和含有人源化肝臟的 PXB 小鼠模型的臨床前研究中，CAN201 表明α-GAL 酶在不同組織中的水平呈劑量依賴性增加，致病的 Gb3 脂質(zhì)水平相應(yīng)降低。法布雷小鼠模型對(duì)這種基因療法的耐受性良好，沒(méi)有明顯不良反應(yīng)。北�？党蓳碛� LogicBio Therapeutics, Inc（"LogicBio"）的全球獨(dú)占授權(quán)，基于 LogicBio 的 AAV sL65 技術(shù)進(jìn)行開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化用于治療法布雷病和龐貝氏癥候選基因療法。
北海康成首席戰(zhàn)略官兼代理首席醫(yī)學(xué)官Gerry Cox博士表示："很高興地看到我們利用肝臟靶向AAV醫(yī)殼將肝臟轉(zhuǎn)化為α-GAL酶的高效生產(chǎn)者這一治療方法，在法布雷小鼠模型中得到了體內(nèi)概念驗(yàn)證。該研究結(jié)果讓我們對(duì)CAN201作為替代療法所顯示的治療潛力更具信心。CAN201不僅可以解決目前酶替代和伴護(hù)分子療法的局限性，而且為法布雷病患者帶來(lái)提升治療效果的希望。"
報(bào)告細(xì)節(jié)：
標(biāo)題：對(duì)含有受肝臟特異性啟動(dòng)子控制的人類(lèi) GLA 轉(zhuǎn)基因的，針對(duì)法布雷病的 CAN201的臨床前評(píng)估 (Preclinical Evaluation of CAN201 Containing a Human GLA Transgene Under the Control of a Liver-Specific Promoter for Fabry Disease)
海報(bào)編號(hào)： # P020
時(shí)間： 2023 年 10 月 24-27 日
作者： Jun Yang, Gregory Preston, Amy Bastille, Ryan Thompson, Peter Pechan, John Xiong, Megan Ericson, Anannya Banga, Aida Jameei, Nannan Jia, Shiliang Hu, Beth Thurberg, Yijie Ma, Leila Jalinous, Yunxiang Zhu, Gerald Cox
北�？党芍扑幱邢薰竞�(jiǎn)介
北�？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞�(jiǎn)稱(chēng)“北�？党�”，股票代碼1228.HK）是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專(zhuān)注罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有14 個(gè)具有可觀市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括4種已獲批上市產(chǎn)品和10個(gè)在研藥物。這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見(jiàn)疾病和罕見(jiàn)腫瘤適應(yīng)癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。
北�？党傻男乱淮蚣夹g(shù)研發(fā)中心實(shí)驗(yàn)室正在開(kāi)發(fā)針對(duì)罕見(jiàn)遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。來(lái)自SMA 基因治療的動(dòng)物數(shù)據(jù)已在2022年及2023年美國(guó)基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) （ASGCT）、2022年歐洲基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) （ESGCT） 以及2022年世界肌肉組織大會(huì)上發(fā)表。公司的全球合作伙伴包括但不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global 等。
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