真實世界研究的基本概念以及在中國的發(fā)展
“真實世界研究”是指在真實的診療環(huán)境下,收集與研究對象健康有關的數(shù)據(jù)或基于這些數(shù)據(jù)衍生的匯總數(shù)據(jù),通過分析,獲得藥物的使用價值及潛在獲益-風險的臨床證據(jù)的研究過程。
截止到2023年2月上旬,通過中國臨床試驗注冊中心可了解到,目前已申報及正在進行中的真實世界研究可達到500個,這充分體現(xiàn)出真實世界研究已經(jīng)成為臨床醫(yī)學研究的熱點,受到臨床醫(yī)學研究者的廣泛關注。真實世界研究證據(jù),正在深刻地影響著全球醫(yī)學臨床實踐,推動醫(yī)學研究方法的創(chuàng)新與不斷進步。
國家立法認可真實世界研究在臨床研究中的作用。繼《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導原則(試行)》和《用于產(chǎn)生真實世界證據(jù)的真實世界數(shù)據(jù)指導原則(試行)》發(fā)布之后,今年2月16日,國家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布了《藥物真實世界研究設計與方案框架指導原則(試行)》的通告,以指導申辦者科學合理的設計真實世界研究,明確真實世界研究方案撰寫的技術要求。真實世界研究的作用和價值在臨床研究、國家醫(yī)保目錄準入、臨床指南制作中越來越凸顯。
強肝膠囊治療脂肪肝的真實世界研究
1)脂肪肝疾病的流行病學:目前脂肪肝已成為全球第一大慢性肝病,我國脂肪肝的患病率已達30%,脂肪肝進展可導致肝硬化、肝細胞癌甚至肝外腫瘤的發(fā)生,有研究顯示,脂肪肝是目前全球肝細胞癌患者上升速度最快的病因,因此需重視脂肪肝的臨床合理用藥。
2)強肝膠囊是由石家莊東方藥業(yè)股份有限公司生產(chǎn),自1998年上市,在臨床廣泛應用25年,是肝病治療藥物中為數(shù)不多的明確可治療脂肪肝的藥物。通過強肝膠囊NAFLD-RWS注冊登記研究,開展前瞻性研究,運用合理的設計、分析方法,可明確強肝膠囊的有效性和安全性,為臨床治療脂肪肝提供理想的用藥選擇。
3)強肝膠囊NAFLD-RWS注冊登記研究,是由石家莊東方藥業(yè)申辦,上海中醫(yī)藥大學季光教授及上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院范建高教授牽頭,施維特(武漢)醫(yī)學科技有限公司協(xié)辦,在全國300家醫(yī)院,招募10000例患者,觀察強肝膠囊治療脂肪肝的有效性及安全性。
強肝膠囊治療脂肪肝的真實世界研究順利推進
1)研究進展
目前,國內(nèi)脂肪肝相關的真實世界研究注冊數(shù)量不足10個。根據(jù)脂肪肝相關真實世界研究的項目進展分析,強肝膠囊真實世界研究目前已在全國超15省開展,得到研究者的積極參與和廣泛認可。使得強肝膠囊真實世界研究在為數(shù)不多的脂肪肝相關真實世界研究中,進展最為順利、快速。
截至目前,已累計入組患者近3000例。
2)強肝膠囊RWS已獲得初步喜人成果
根據(jù)入組患者的90天復診數(shù)據(jù)顯示,脂肪肝相關患者的主要觀察終點“肝功能指標(ALT、AST)”及“血脂水平(TG)”得到了有效降低和控制(差異均有統(tǒng)計學意義),這將為強肝膠囊在脂肪肝治療領域,提供更可靠的數(shù)據(jù)支持,服務更多脂肪肝患者。
強肝膠囊治療脂肪肝的真實世界研究目前正進展順利,期待更多的臨床研究者的加入,共同為脂肪性肝病的臨床診療貢獻力量。
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